〔編譯魏國金／綜合外電報導〕
英美兩組科學家首度利用基因替代療法，成功讓因一種罕見先天性眼疾而成盲的人恢復部分視力。
英美兩組研究人員各自針對3名患有李柏氏先天性黑矇症患者施以基因取代療法，6名受試者中有4名恢復部分視力。該病症導因於能製造視網膜所需蛋白質的單一基因RPE65發生突變，致使患者從幼小開始視力減退，至成年即成全盲，目前該眼疾沒有療法。
適用李柏氏黑矇症患者
領導英國研究團隊的倫敦大學學院教授艾里指出，對於李柏氏黑矇症病患，能感應光線，並將影像傳送到大腦的視網膜其實並無受損，因此很適合進行基因療法。
在英國研究組，18歲的霍華茲治療成效最好，另外17歲、23歲的受試者成效不彰。英國獨立報報導，霍華茲弱視非常嚴重，夜晚時全然看不見。去年7月他視力較差的一眼接受實驗治療，他說，剛開始他覺得自己的眼睛像砂紙，一週後情況好轉。
半年後他遮住沒有動刀的一眼接受檢驗，結果他在昏暗光線下，以14秒的時間穿越一條有3道出入口的「迷宮」，其間完全沒有碰撞任何障礙物，治療前，同樣路徑他發生8次碰撞、花了77秒才走完全程。
在美國研究組，3名受試者中一名年紀19歲，另兩人為26歲，他們在賓州大學接受治療後，不僅能判讀出視力檢驗表上的圖示，而且在昏暗的光線下，視力狀況也比以往好，該研究主持人班奈特說︰「我們並不期望恢復他們百分百的視力。」
兩組受試者都沒有出現嚴重的副作用，不過美國組當中一名病患的視網膜出現破洞，所幸不影響視力，研究人員認為這與手術有關而非替代基因所致。
兩組的研究成果都發表在新英格蘭醫學雜誌期刊。該技術涉及將正常基因注入於眼球後壁的視網膜，而從完成注射、輕柔拉起視網膜到暫時使視網膜與眼球分離，都要求醫師動作精準，否則稍一閃失，就會扯破視網膜，而使患者永遠失明。
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